Weesmiddels is dié wat gebruik word om seldsame siektes te behandel. Hulle word ook "weeskinders" genoem. Dit blyk dat as die siekte skaars is, dit moeilik is om dit te ontmoet.
'n Paradoks is eintlik aan die werk. Ten spyte van die rariteit, is daar in totaal baie pasiënte met sulke diagnoses. Byvoorbeeld, in Europese lande is daar 30 miljoen van hulle, dit wil sê, ongeveer elke 15de persoon ly aan 'n weessiekte. Spesiale medisyne is bedoel vir die behandeling daarvan.
Weesdwelmregistrasie
Hierdie middels volg gewoonlik dieselfde produksie- en registrasiepad as konvensionele middels. Maar hulle kry 'n paar voordele wat vervaardigers aanmoedig om in hul ontwikkelings te belê.
Regeringsingryping om produksie te ondersteun kom op verskeie maniere: belastingtoegewings en aansporings, vereenvoudigde toegang tot die binnelandse mark, ontwikkelingsubsidies, uitgebreide markeksklusiwiteit.
Wie ken status toe
Weesdwelmstatus toegekenmedisyne deur die Komitee vir Weesgeneesmiddels, Europese Medisyne-agentskap. Toe goedgekeur deur die Europese Kommissie. Eers hierna word die registrasiesertifikaat uitgereik.
Vereistes
Om 'n aansoek om weesstatus goed te keur, moet dit aan die volgende vereistes voldoen:
- Moet gebruik word om 'n lewensgevaarlike of chroniese siekte te diagnoseer, te behandel of te voorkom.
- Die siekte behoort nie meer as 5 mense uit 10 000 in die Europese Unie te raak nie, of dit behoort onwaarskynlik te wees dat verkope van 'n farmaseutiese produk die koste sal dek wat nodig is om dit te ontwikkel.
- Daar is geen toepaslike metode om die siekte te diagnoseer, te behandel of te voorkom nie of, indien dit geskep word, behoort die betrokke middel pasiënte met so 'n kwaal te help.
Op die vlak van die wet
In Rusland aan die einde van Maart 2010 is die wetsontwerp "Op die sirkulasie van medisyne" goedgekeur, wat voorsiening maak vir staatsregulering van pryse vir medisyne wat as noodsaaklik en noodsaaklik beskou word. Terselfdertyd was daar geen melding van die sogenaamde wees-dwelms in die finale weergawe nie. So 'n wysiging het ná die eerste proeflees deur die Doema uit die wet verdwyn.
As gevolg hiervan het 'n paar dosyn liefdadigheidsstigtings verenigin 'n toespraak aan die president van Rusland. Hulle het gevra om die sirkulasie van weesdwelms te wettig en die regime vir hul invoer en registrasie in die land te vereenvoudig.
Gevolglik is 'n amptelike verklaring op die webwerf van die Ministerie van Gesondheid gepubliseer. Die prosedure vir die invoer van sulke middels is dus vereenvoudig. Nou is dit nie meer as 5 dae nie.
Invoerpermit vir persoonlike gebruik word in elektroniese formaat met 'n digitale handtekening uitgereik. Danksy dit sal pasiënte van afgeleë streke nie die hoofstad hoef te besoek nie, staan in die ry by die kantore om toestemming te kry.
Weesiektes
Voorbeelde van weeskindsiektes is:
- Mukopolisakkaridose. Oorerflike siekte in ernstige vorm, wat metaboliese afwykings betref. In Rusland word gemiddeld ongeveer 15 mense elke jaar met hierdie siekte gebore.
- Hemofilie. 'n Oorerflike patologie waarin 'n tekort aan 'n bloedstollingsfaktor gediagnoseer word, wat die proses vertraag. 8 000 pasiënte is in Rusland geregistreer.
- Chroniese slymkandidiase. Die veroorsakende middel is 'n swam van die genus Candida. Kom gewoonlik voor by kinders onder 18.
Boonop sluit hierdie lys mukormikose, sigomikose, timoom, kwaadaardige sagteweefselsarkoom, sistiese fibrose, hiperprolaktinemie, Rett-sindroom, gastriese ulseratiewe kolitis, Majid-sindroom, aniridia in. Dit is nie die enigste wees-patologieë nie - hul lys is baie langer.
Lys van gewilde dwelms
Die bekendste weesmiddels vir siektes is:
- "Soliris". Die aktiewe bestanddeel is eculizumab. Die middel is 'n immuunonderdrukkende middel. Indikasies vir gebruik - atipiese hemolitiese-uremiese sindroom, sowel as paroksismale nagtelike hemoglobinurie. Kontraindikasies sluit in die dra van Neisseria meningitides, aktiewe infeksie, gebrek aan inenting, ernstige lewer- en nierpatologie.
- "Enplate". Die belangrikste aktiewe bestanddeel is romiplostim. Die middel word voorgeskryf vir idiopatiese trombositopeniese purpura.
- "Elapraza". Die hoofkomponent is idursulfase. Die medisyne word voorgeskryf vir mukopolisakkaridose tipe 2.
- "Trucklear". Die hoofbestanddeel van die middel is bosentan. Dit word gebruik vir pulmonale hipertensie.
- "Enbrel". Die dwelm bevat etanercept. Dit word voorgeskryf vir jeugdige artritis met 'n sistemiese aanvang.
- "Kom ons kyk." Die aktiewe bestanddeel is galsulfase. Die instrument word gebruik vir mukopolisakkaridose van die vierde tipe.
- "Actemra". Bevat tocilizumab. Dit word voorgeskryf vir jeugdige artritis met 'n sistemiese aanvang.
- "Revoleyd". Die aktiewe bestanddeel is eltrombopag. Die instrument word gebruik vir idiopatiese trombositopeniese purpura.
- "Aldazurim". Die hoofstof is laronidase. Dit word voorgeskryf vir mukopolisakkaridose tipe 1.
- "Ilaris". Die aktiewe bestanddeel is canakinumab. Die middel word gebruik vir jeugdige artritis met 'n sistemiese aanvang.
- "Privigen". SyneDie aktiewe bestanddeel is menslike immunoglobulien. Die middel word voorgeskryf vir idiopatiese trombositopeniese purpura.
- "Replagal". Die aktiewe bestanddeel is agalsidase alfa. Dit word voorgeskryf vir Fabry-siekte.
- "Exjade". Die aktiewe bestanddeel is deferasirox. Die middel word gebruik vir ongespesifiseerde aplastiese anemie.
- "Orfadin". Die aktiewe bestanddeel is nitisinone. Dit word voorgeskryf vir tirosinemie.
- "Adempas". Bevat riociguat. Dit word voorgeskryf vir pulmonale hipertensie.
- "Opsumite". Bevat macitentan. Dit word gebruik vir pulmonale hipertensie.
- "Revasie". Bevat sildenafil. Voorgeskryf vir pulmonale hipertensie.
- "Miozyme". Die hoofkomponent is alglukosidase alfa. Die middel word vir Pompe-siekte gebruik.
- "Sluier". Die belangrikste aktiewe bestanddeel is miglustat. Dit word voorgeskryf vir sfingolipdose.
- "Ventavis". Bevat iloprost. Voorgeskryf vir pulmonale hipertensie.
- "Fabrazim". Bevat agalsidase beta. Dit word voorgeskryf vir sfingolipdose.
- "Volibris". Die aktiewe verbinding is ambrisentan. Voorgeskryf vir pulmonale hipertensie.
- "Ilomedin". Die aktiewe bestanddeel is iloprost. Die middel word gebruik vir pulmonale hipertensie.
Hierdie lys van weesgeneesmiddels word beskou as die gewildste onder dié wat vir siektes voorgeskryf word.
Kontraindikasies
Dwelms is verbode om te neem wanneerverhoogde vatbaarheid vir die aktiewe verbinding van die geneesmiddel, sowel as in ernstige vorme van lewer- en nierpatologieë. Kinders word slegs gegee na die toestemming van die dokter.
Gevolgtrekking
Dus, die lys van weesgeneesmiddels is 'n lys van medisyne wat voorgeskryf word vir siektes uit die groep met dieselfde naam. Sulke patologieë word as skaars beskou.
Vir die ontwikkeling van weesgeneesmiddels word aansporings aan maatskappye verskaf. Registrasie geskied op dieselfde manier as vir ander farmaseutiese produkte, maar met bykomende bevestiging van die betrokke kommissie.
Wat pasiënte betref, moet onthou word dat slegs 'n dokter 'n medisyne moet voorskryf. Selfverkryging van middels word nie aanbeveel nie, aangesien dit dalk nie die gewenste resultaat bring nie, maar slegs die verloop van die siekte vererger.
